血癌患者福音!巴黎批准最新革命性抗癌療法

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據法國《阿爾薩斯最新消息報》報導,巴黎兩家醫院近日批准了一項通過對患者的白細胞進行基因改造來對抗白血病、淋巴瘤等疾病的革命性技術。
法 國 聖 路 易 斯 (Saint-Louis) 和 羅 伯 特 – 德 布 勒(Robert-Debré) 兩 大 醫 療 機 構 於 近 日 被 指 定 為“CAR-T細胞治療中心”。此項即將獲批實行的療法通過改良從患者體內抽取的血液白細胞,在使其具有自我繁殖並對抗腫瘤疾病能力之後,再次將其植入患者體內,從而更好地治療血癌。
美國癌症協會稱此項技術為“年度重大發現”。但目前為止,此項技術僅取得了臨床試驗上的成功。
巴黎醫療公眾援助機構(L’AP-HP)指出,對於患有急性難愈性白血病的兒童或25歲以下青年,相較於僅有15%概率提供三年緩解期的傳統療法,此項革命性技術可提供高達83%的可能性;而對於難愈性大B細胞彌漫性淋巴瘤患者,常規化療有5%-10%的概率提供15個月的緩解期,此項技術可提供的概率為40%。
據法國《科學與未來》雜誌報導,國家衛生藥物監管機構(L’ANSM)應該很快便會向諾華(Novartis)和吉利德(Gilead)兩大實驗室開發的不同設備發佈上市許可。
報導稱,法國每年可診斷出超過33,000例新癌症病例,其中白血病、淋巴瘤和骨髓瘤最為常見。急性髓性白血病是成人中最常見和最具侵略性的血癌病,其大多數患者是無法完全治癒的,而此項新型療法為患者們提供了對抗癌症的希望。

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為何糖尿病人 更易患心臟病

【本報訊】糖尿病患者更易患心臟病的事實雖已廣為人知,但科學家一直沒能找出相關原因及幹預辦法。美國一項新研究發現,一種名為IRS—1的蛋白質可能起著關鍵作用,這有助找到治療相關疾病的新方法。

  美國北卡羅來納大學醫學院的研究人員在學術刊物《生物化學雜誌》上報告說,他們發現如果體內的IRS—1蛋白質含量太少,就會引起血管平滑肌細胞的異常變化,導致血管壁內出現沉積斑塊,也就是通常所說的動脈硬化,從而增加心臟病、中風以及其他類型心血管疾病的發病風險。

  論文作者、醫學博士大衛‧克萊蒙斯介紹,IRS—1蛋白質的含量受血糖影響較大,如果糖尿病人血糖長期偏高,那麼他們體內這種蛋白質的含量就會銳減。這是首次發現血糖通過影響IRS—1蛋白質含量而與心血管疾病之間存在關聯。

  研究人員還使用了未患糖尿病但經基因改造不能合成IRS—1蛋白質的實驗鼠,結果發現,它們與患糖尿病的實驗鼠一樣,也出現了血管平滑肌細胞異常的情況。這說明IRS—1蛋白質的存在可能對血管平滑肌細胞的異常變化有抑制作用。

  研究人員因此認為,通過開發提升IRS—1蛋白質含量的藥物,也許可以對抗血糖過高對動脈硬化的影響。下一步他們將尋找即便在高血糖條件下也能刺激機體合成IRS—1蛋白質的方法。

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孕婦吸煙或提高孩子視力受損風險

 【本報訊】丹麥的一份研究顯示,婦女若在懷孕期間吸煙,產下的嬰兒體重或過輕,且日後出現視網膜神經纖維層較薄的概率會提高,出現視力問題或青光眼的風險也會較高。據報導,此前已有研究表明孕婦在懷孕期間吸煙,可能會產下體重過輕的嬰兒。

  此次研究進一步發現,出生時體重過輕也和視網膜神經纖維層較薄有關聯。研究人員指出,婦女在懷孕期間吸煙,可能會對她們孩子的視覺神經產生直接或間接的影響。香港中文大學研究人員梁啟信說,婦女在懷孕期間短暫吸煙,也會對胎兒造成長遠的影響。

  在這項新的研究中,研究人員對1323名11歲或12歲的兒童進行視力檢查。結果發現,出生時體重過輕或母親在懷孕期間吸煙的兒童,其視網膜神經纖維層都較薄。

  據研究,約80%接受研究的兒童母親在懷孕期間沒有吸煙,18%有吸煙,其餘的2%在懷孕期間戒煙。大約4%的兒童出生時體重過輕。但研究人員並不清楚吸煙的母親吸煙數量和頻率。

  接受研究的兒童視網膜神經纖維層平均為104微米。母親在孕期吸煙的兒童的視網膜神經纖維層,比母親在孕期完全沒吸煙的兒童薄5.7微米。此外,出生時體重過輕的兒童的視網膜神經纖維層,比出生時體重正常的兒童薄3.5微米。

  研究人員說,視網膜神經纖維層較薄,出現青光眼的風險會較高。因此,觀察那些母親在孕期曾吸煙,或出生時體重過輕的兒童的視網膜神經纖維層很重要。

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嬰兒病理性黃疸新元兇找到了

【本報訊】中國大陸復旦大學附屬兒科醫院王建設教授帶領博士丘倚靈等,與復旦大學生物醫學研究院出生缺陷研究中心邢清和教授、加拿大不列顛哥倫比亞省癌症研究所Victor Ling教授等聯手,找到了導致嬰兒遺傳性膽汁淤積症的一個致病基因—MYO5B基因突變。該研究對今後如何精確治療嬰兒遺傳性膽汁淤積症有重要意義。國際權威期刊《肝臟》線上發表了這一成果。

  據悉,嬰兒出生2天~3天后會出現皮膚和眼睛發黃(即黃疸) , 多數在2 周內會完全消退。如黃疸在出生24小時內出現,過深或加深過快,持續不退或退而複現,屬病理性的,需及時就診;如黃疸同時伴有小便發黃或大便顏色發白,一定是病理性的,系肝膽系統疾病導致血中直接膽紅素升高的表現,醫學上稱為嬰兒膽汁淤積症。嬰兒膽汁淤積症由膽道系統阻塞或各種各樣的肝內疾病引起。由各種基因突變引起的遺傳性膽汁淤積症是嬰兒膽汁淤積的第二大類常見病因。臨床上根據血清γ-穀氨醯轉酶(GGT)水準的高低,將膽汁淤積症進一步分為低GGT和高GGT,其中低GGT膽汁淤積症絕大多數因基因變異引起。遺憾的是,已知的致病基因都是在國外人群中首先發現的。我國人群中,大約有1/4的低GGT的疑似遺傳性膽汁淤積症的患者不能明確診斷,提示可能存在其他尚未發現的新致病基因。

  王建設團隊研發了可以一次性篩查63種已知遺傳性膽汁淤積症致病基因突變的高效篩查方法,並把通過該方法篩查後,仍不能明確病因的遺傳性膽汁淤積症病例作為研究物件。研究團隊首先從近百例遺傳性低GGT膽汁淤積症病例中篩選出24例不明原因的低GGT遺傳性膽汁淤積症的家系患兒,再進行全外顯子組測序,結果在4個家系的5例患兒中,發現MYO5B基因存在純合或複合雜合雙突變現象,即5例患兒的父母本身沒有膽汁淤積症,但各攜帶了1個基因突變並遺傳給了患兒,符合遺傳學中隱性遺傳病的遺傳模式;患兒的其他健康兄弟姐妹則只攜帶1個基因突變,或沒有攜帶該基因的突變,故沒有發病。統計學分析表明,MYO5B基因的雙突變與低GGT膽汁淤積症存在顯著相關性。

  隨後,研究團隊又在另一批39例低GGT膽汁淤積症患兒中,篩選出7例不明原因低GGT遺傳性膽汁淤積症患兒進行測序,並確認其中2例為MYO5B基因突變患兒; 隨後又陸續確認了3 例MYO5B基因突變引起的嬰兒膽汁淤積症患兒。至此,本次研究一共確認10例MYO5B基因突變病患兒,這些患兒的膽汁淤積存在由輕到重的現象,即出現暫時性膽汁淤積(膽汁淤積經過治療完全消退)、復發性膽汁淤積(膽汁淤積經過治療完全消退,在某些誘因下會再次出現)和持續性膽汁淤積(膽汁淤積經過治療無法完全消退)。進一步肝組織活檢病理研究發現,這些患者肝組織MYO5B基因蛋白表達均異常。由此,一系列證據說明,MYO5B基因突變很可能是導致遺傳性膽汁淤積症發生的「新元兇」。