【本報訊】美國天普大學華人科學家胡文輝等人報告說，他們利用基因編輯技術，有效剔除了一種人源化小鼠多個器官組織中的人類愛滋病病毒，朝著開展人類臨床試驗的方向邁出一大步。

  此前，胡文輝等人已利用基因編輯技術，有效清除了體外培養的人類細胞系、愛滋病患者體內取出的T免疫細 胞以及轉基因小鼠體內的愛滋病病毒。

  人源化BLT小鼠是指移植了人的骨髓、肝和胸腺組織或細胞的免疫缺陷小鼠。

  這種小鼠具有人類功能性免疫系統，被愛滋病病毒感染和潛伏的方式與人類一致，克服了常規小鼠不能複製某些人類疾病的弊端，被廣泛用於愛滋病動物實驗研究。

  在發表於美國《分子治療》雜誌的最新研究中，胡文輝和同校同事卡邁勒‧哈利利以及匹茲堡大學楊文彬等人首先利用愛滋病病毒感染人源化BLT 小鼠， 然後借助腺相關病毒（AAV） 作為載體， 把有「基因剪刀」之稱的CRISPR／Cas9基因編輯工具運送到潛伏感染小鼠體內。

  2周到4周後，他們在多個小鼠器官組織中檢測到愛滋病病毒基因組被切除。

  胡文輝副教授說，愛滋病病毒基因易於突變，應用單靶點基因編輯有可能會出現病毒逃逸現象。

  為此，他們提出了多靶點基因編輯的新思路，針對愛滋病病毒轉錄區和結構區設計了4個嚮導RNA（核糖核酸），可引導Cas9酶到預定位置實現多靶點切除，顯著增加了愛滋病病毒的剔除效率。

  此外，這種病毒剔除方法不影響靶細胞的存活和功能，即「只殺病毒不殺細胞」。

  胡文輝指出，目前，基因編輯療法尚不能100％清除動物體內的愛滋病病毒，但能夠顯著降低潛伏病毒量，因此與抗逆轉錄病毒藥物組合使用不失為一種有希望的愛滋病治療策略。