關於大陸河北科技大學生物科學與工程學院生命科學系副教授韓春雨課題組的基因編輯技術NgAgo-gDNA的新聞備受關注，大家有支持也有質疑。
然而，科學界普遍承認2013年發現CRISPR/Cas9系統可用來編輯DNA，隨著技術的不斷發展，基因編輯進入臨床治療疾病將會成為可能。
大部分疾病發生與基因關係密切
治療疾病的方式有很多種，吃藥、打針，做手術…為什麼要進行基因編輯？要回答這個問題，首先要簡單瞭解基因是什麼，它在人體中起到什麼作用。
基因指攜帶有遺傳信息的DNA序列，它通過指導蛋白質的合成來表達自己所攜帶的遺傳信息，從而控制生物個體的性狀表現。眾所周知，人體有23對46條染色體，當精子與卵子結合，子代將從父母那裡各繼承一半的遺傳物質，確保生物的穩定性。
這個過程中來自父親、母親體內的遺傳物質不斷進行排列組合、同時也會受到周邊環境的影響而有所變化。如果父親、母親攜帶有致病基因或者某些疾病的易感基因，就有可能遺傳給下一代（子代未必一定發病，但患病機率會比普通人要高）；而就算是健康的父親、母親孕育後代，由於環境因素、基因突變機率等各種情況，也有可能生出有缺陷的後代。隨著人類基因測序工作的不斷進展，人們對自身的認識不斷深入，我們發現大部分疾病的發生都與基因關係密切。
針對已經明確了與疾病關係密切的那些遺傳基因，尤其是遺傳病患者，如果可以進行基因修改，則能夠大大改善患者疾病狀態甚至徹底治癒。
基因編輯可抑制癌症
目前，生命科學領域無數科學家、醫學專家孜孜不倦研究基因編輯技術，就是為了找出疾病源頭，從根本上解決問題。
如果基因編輯功能常規開展並應用於臨床，那麼，對於人類致死性疾病的治療將會出現飛躍性的變革。包括嚴重的先天性遺傳病、惡性腫瘤、愛滋病等目前人們無能為力的疾病，均有可能獲得良好治療效果。
對於那些非致死性疾病，有些雖然也是遺傳，比如某種食物過敏、白癜風、紅綠色盲等，但對日常生活品質影響不大，就沒有必要大費周折去修改基因。
比如愛滋病，人們對它十分恐懼，但是，愛滋病患者的死亡並不是因為病毒本身，大部分是因為病毒破壞了人體自身的免疫能力，使得人體被感染或患上惡性腫瘤的機率大增。
如果基因編輯可以臨床應用，那麼，完全可以針對愛滋病患者體內被破壞的免疫細胞進行修復，從而使免疫細胞自己能夠抵禦疾病。
基因編輯方式不能直接清除愛滋病病毒，但完全可以把病毒對免疫系統造成的危害降到最低，保持一個較為良好的健康情況。如果基因編輯方式應用於臨床，受益最大的應當是目前日益龐大的惡性腫瘤患者群體。人體內本來就存在原癌基因和抑癌基因，這兩種基因在正常人體內一直處於一個相對平衡的狀態，因此，人們才會擁有相對健康的身體。當有些基因發生突變，無論是因為先天性遺傳的癌症易感基因還是後天環境等多種因素的刺激導致的突變，原癌基因的生長就會失控，它的過度增長會導致腫瘤及一系列併發症的出現；抑癌基因則喪失活性，無法對抗體內快速增長的壞細胞。
當我們應用基因編輯手段，讓原癌基因失活或者刺激抑癌基因產生活性，則體內整個平衡狀態能夠慢慢恢復，從而達到提高生命品質、享有健康生活的目標。基因技術在精準治療中能發揮作用我們常見的唐氏綜合徵，即21三體綜合徵，是第21對染色體上多出了一條，這個多餘的染色體會對人體產生許多負面影響，導致很多基因表達異常，患者智力低下。
如果使用基因編輯技術，把多餘的染色體相關基因切除，使這個染色體喪失功能，那麼就可以達到糾正、治療效果。目前我們的大部分治療還是通過症狀判斷，並不能清楚地認識到疾病發生的機制。
大家比較熟悉的個體化精準治療就是通過基因診斷分型為腫瘤患者選擇最合適的靶向治療藥物，這只是我們根據患者現有基因類型進行的被動選擇。
真正讓基因技術在精準治療、個體化治療方面充分發揮作用，就需要做到精準預防、精準診斷、精準治療這三個環節。精準預防的核心在於防患於未然。比如通過新生兒耳聾基因的檢測，對那些攜帶耳聾基因的患兒，就要在今後避免一些致聾藥物的應用，注意保護聽力。精準診斷的核心在於找到疾病真凶。
比如常見的心腦血管疾病、高血壓、糖尿病等需要長期用藥，如果找準病因，是環境因素還是基因變異，就能對治療提供重要參考。精準治療的關鍵在於個體化治療。比如同樣是心臟病患者，基因型不同的人所用的藥物也要有所區別，才能達到最佳療效。對於可以進行基因修改的患者，通過基因編輯手段修復受損、缺陷基因，從根源上解決疾病帶來的痛苦。
總之，基於整套基因技術的精準治療應該能夠為患者在合適時間提供合適劑量的合適藥物，乃至為患者修補基因缺陷，重塑健康人生。（尹沅沅整理）