文/謝靜

  美國一科技公司日前宣佈，暫停受理絕大部分新冠肺炎患者對瑞德西韋同情用藥的個人申請，但孕婦和18歲以下未成年人如果出現嚴重的新冠肺炎症狀，仍可經由個人管道申請同情用藥。隨著疫情在美國和歐洲持續蔓延，吉利德收到的同情用藥個人申請呈指數級增長。而這不得不追溯到此前著名醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》報導的美國第一例新冠肺炎患者的診治經過。

 除對症支持治療措施之外，在同情用藥途徑下，美國第一例新冠肺炎患者使用了還在研究階段的藥物瑞德西韋。患者使用該藥後，病情出現好轉。第一例瑞德西韋同情用藥，引發了社會上針對新冠特效治療藥物研發和臨床應用的廣泛討論，同時也將同情用藥這個特殊的詞彙，引入了公眾視野。

同情誰

  同情用藥的目標人群是患有嚴重危及生命、沒有有效治療手段的患者。所以，與此相關的法規又被稱為「同情法」。

  在中國大陸同情用藥的條件包括：患者因不符合臨床試驗入組/排除標準而不能參加新藥註冊臨床試驗；因地域或時間限制等原因無法參加新藥註冊臨床試驗；註冊臨床試驗已經結束但該研究藥物尚未獲批在中國上市，且已有的研究資料初步顯示該藥在中國擬註冊適應證人群中可能的有效性和安全性。

特殊在哪

  同情用藥是拓展性同情使用臨床試驗用藥物的簡稱，其特殊性體現在「臨床試驗用藥物」和「拓展性使用」兩點上。

  「臨床試驗用藥物」不是真正的藥物，其實質是等待在臨床試驗中接受安全性和有效性考試的候選產品，臨床試驗證明其安全性和有效性，則意味著考試通過之後才能獲得政府監管部門審批，成為真正的藥物上市。因「臨床試驗用藥物」的安全性和有效性還存在不確定性，所以它的使用不能人人可及，只有經過嚴格篩選、符合臨床試驗納入標準且知情同意的受試者，才可以在臨床試驗過程中使用。除受試者以外的其他患者無法獲得。「拓展性使用」則擴大了原本僅限於受試者的用藥範圍，為急需救治的其他患者提供了治療途徑。

  在美國和歐盟的法律法規中，均明確規定了藥物同情使用條款。同情用藥在多數情況下由臨床試驗發起人或醫生根據患者病情提出申請，其主要目的是使用尚處於研究階段的藥物對患者進行診斷、治療，而不是為了獲取臨床試驗資料。

  藥物同情使用與藥物臨床試驗的區別在於，參與同情用藥的患者一般不符合臨床試驗入組條件，或在臨床試驗結束後需要繼續使用藥物。

安全與否

  在藥物研發各階段中，如果把註冊臨床試驗比作大考，那麼之前的細胞實驗、動物實驗、早期人體研究就像一次次摸底考試、階段性考試。雖然是有待接受大考檢驗的試驗用藥物，但前期多次摸底考試、階段性考試的成績，已經有一定把握提示這個藥很可能會通過大考，才能夠獲得監管部門審批進入臨床試驗階段。

  對患有嚴重疾病或存在危及生命狀況的患者，醫生經過專業判斷，確認沒有其他有效手段可用於治療，試驗用藥物前期的安全性和有效性資料，也提示它很可能對疾病的治療有效，患者使用後可能帶來的風險，小於疾病本身可能帶來的風險，而且患者本人或決策代理人也瞭解使用試驗用藥物的可能獲益和風險並同意使用，才能向藥品監督管理部門申請同情用藥。