文／杜建．唐小利(中國醫學科學院醫學資訊研究所)
自45年前美國提出 「抗癌戰爭」至今，癌症依然是人類健康的巨大威脅。2016年初美國總統歐巴馬又宣佈發起癌症「登月計畫」，希望能像登月那樣，雖然歷經艱難但能最終取得成功。這個計畫的具體內容是什麼？美國準備如何實現這個計畫？
2016年1月12日，美國總統歐巴馬在對國會發表的國情咨文中宣佈發起一項尋找癌症治癒療法的 「登月計畫」，由副總統拜登擔任負責人，引起醫學界廣泛關注。至今已過去4個月，該計畫陸續公佈了經費投入和重點領域。我們對此進行全面分析，以期對國內癌症研究和治療有所借鑒。
為什麼要提出 「登月計畫」
早在1971年，美國總統尼克森就提出 「抗癌戰爭」，並通過了《國家癌症法案修正案》，擴大美國國家癌症研究所（NIC）的研究範圍和工作職責。然而40多年過去了，癌症已經成為一種常見病和多發病，且遠未被攻克。2016年癌症登月計畫的提出正如上世紀60年代初美國甘迺迪總統提出登月設想時那樣：登月是一件需要歷經磨難、長期堅持的專案，癌症的治療亦如此；人類最終登上了月球，以此寓意「人類最終會攻克癌症」。
「登月計畫」出臺背景有以下幾個方面：
臨床提出迫切需求癌症已成為人類的主要死因，全球癌症發病率預計在未來幾十年還會攀升。2016年預計美國將會有超過160萬新發病例，60萬病人將死于癌症。當前，癌症研究處於重大突破的關頭。加速推進在預防、療法和治癒方面的進展—讓抗擊癌症的進展速度翻一番—對國家和全球有著至關重要的意義。
醫學進步帶來希望過去10年，醫學界在基因測序、蛋白質組學、免疫療法、病毒療法和聯合療法等方面取得了驚人進步，特別是癌症免疫療法可能會取代化療成為治療癌症的新希望。目前，美國醫學界大力推動的一個研究重點就是癌症免疫療法，即改造人體自身的免疫細胞來治療癌症，這種方法已經成功用於治療黑色素瘤、白血病和淋巴瘤，並且將進一步應用於更多的癌症。《科學》雜誌2013年將免疫療法評為年度最重要的科學突破。另一種方法是多途徑攻擊癌症發病的基礎，使用聯合治療方案以減少抗藥性。目前，癌症研究學界在這個問題上基本達成共識— 「我們處在轉捩點上，科學已經準備就緒」。而擺在人們面前的任務是要打破一些屏障，盡一切努力推進癌症研究的進展速度。
「孤島」問題急需解決目前科技進展、科學資料和研究結果被困於 「孤島」，阻礙其更快進步及更好地提供給患者。
在美國，只有5%的癌症患者在進行臨床試驗，這其中大部分無法獲知他們自己的資料。同時，那些治療了約75%腫瘤患者的社區腫瘤醫師和專家更加難以接近前沿領域的研究和進展。每個人、每種癌症間的巨大差異都給研究帶來極大困難。來自不同領域的研究者只有共用資料，才能對癌症類別，包括基因突變類型，有全面的認識和把握，才能對各種治療手段的效果，尤其是病人生存時間得出準確判斷，達成共識，讓最好的方案成為主流。
關鍵人物大力推動美國副總統拜登的長子博‧拜登於2015年因腦癌去世，此後拜登宣佈不參加2016年總統大選，並表示將在剩餘的副總統任期內投身抗癌事業，希望把戰勝癌症作為美國的下一個 「登月計畫」。在2008年總統大選中，歐巴馬和拜登就已發表 「抗癌計畫」：未來5年內將聯邦政府用於癌症的資金增加一倍，同時與國會合作增加FDA的經費。2009年，已經是總統的歐巴馬在當年經濟刺激計畫中，為NIH撥款100億美元，絕大部分是用於美國的癌症研究。
這次拜登的計畫也是像實現當年登月計畫那樣依靠意志、資金和整體規劃來推動癌症治療的研究和發展。
「登月計畫」要做什麼
在廣泛徵求意見後，癌症登月計畫的具體細節已陸續公佈，而美國同行未來努力的方向由此可見一斑。
成立白宮癌症登月計畫特別小組。1月28日，美國政府成立了白宮癌症登月計畫特別小組，這是歐巴馬政府為推動抗癌登月計畫邁出的第一步。該小組成員由國防部、商務部、衛生與公眾服務部、能源部、行政管理和預算局、國家經濟委員會、食品藥品監管局、國家癌症研究所、國立衛生研究院等聯邦政府部門的高級官員組成。特別小組的主要任務是在癌症預防、早期檢測與治療、加速行政改革解決相關監管障礙以及加強聯邦政府與私有部門的合作等方面提出具體建議，並在2016年12月31日前將向歐巴馬提交一份報告。報告主要針對以下內容：瞭解癌症研究的現狀，提出一系列具體建議，從而加深人們對癌症及其預防、早期檢測、治療與治癒等方面的瞭解；提高適合參與臨床試驗的癌症患者數量，改善護理品質；增強社區醫師獲取研究前沿進展、患者獲知自己臨床試驗資料，以及人們能夠更方便獲取使用資訊化設施的條件和能力；鼓勵開發癌症療法；找出並解決任何不必要的監管障礙，考慮加速行政改革；確保政府公共資源優化配置；及時掌握政府和企業合作機會，加強聯邦政府與私有機構的協調等。
另外，4月4日，由28位頂尖癌症研究者組成的 「藍絲帶顧問委員會」成立。他們將協助政府制定癌症登月計畫的長期目標、科學目標以及具體實施方案，特別小組要和該顧問委員會的專家通力合作，形成政府官員+領域專家的合作模式。
確定投入規模與重點領域。2月1日，美國政府確定了癌症登月計畫投入規模與研究領域，將在未來兩年投入約10億美元用於研究，以加速新的癌症檢測和治療進展。4月4日，「登月計畫」公佈了6大主攻方向，包括癌症疫苗研發，高靈敏度癌症早期檢測，免疫療法及組合療法，對癌細胞、周圍細胞和免疫細胞的基因組改變的認識，加強資料共用，治療兒童癌症的新方法。
總之，2016年癌症登月計畫與2003年提出的轉化醫學、2015年提出的精準醫學戰略之間相互交叉並互相促進。精准醫學是轉化醫學的新動能，是轉化醫學的研究前沿。精准醫學是癌症登月計畫中的一個具體實施策略，而癌症又是精准醫學的關注重點和研究熱點。這其中政府主要做兩件事：一是通過財政撥款、企業投資和個人資助等方式增加癌症研究資金的投入。二是找到適合抗癌人群共同工作以及共用資訊的方式，打破 「孤島」，讓所有抗癌人群並肩作戰、共用資訊。